囊性纖維化(CF)新藥！美國FDA批準Kalydeco：用于4-6個月嬰兒，治療疾病根本原因！

發(fā)布時間： 2020-09-28 閱讀：2619次

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2020年09月26日--Vertex制藥公司近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Kalydeco（ivacaftor），用于治療4-6個月大的囊性纖維化（CF）嬰兒患者，具體為：基于臨床和/或體外試驗數(shù)據(jù)，在囊性纖維化跨膜電導調(diào)節(jié)子（CFTR）基因中存在至少一個對Kalydeco治療有反應的CF嬰兒患者。在美國和歐盟，Kalydeco之前已被批準，用于治療≥6個月的CF患者。

Vertex首席執(zhí)行官兼總裁Reshma Kewalramani醫(yī)學博士表示：“自從Kalydeco在8年多前首次獲批以來，我們一直在持續(xù)推進我們的臨床開發(fā)計劃，目標是盡早治療囊性纖維化的根本病因。今天的批準證明了我們與臨床和科學界一道，為所有可能從我們的藥物中獲益的CF患者做出的不懈努力?！?/p>

此次FDA批準，基于24周3期開放標簽安全隊列（ARRIVAL）的數(shù)據(jù)，該隊列由6名年齡在4個月到6個月之間的CF嬰兒組成，他們的CFTR基因存在下列10個突變中的一個（G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、G1349D或R117H）。這個隊列顯示了一個類似于在較大的兒童和成人中觀察到的安全性。

華盛頓大學醫(yī)學院西雅圖兒童研究所和兒科系Margaret Rosenfeld醫(yī)學博士表示：“早在4個月大時就開始治療囊性纖維化的根本原因，有潛力改變疾病的進程?！?/p>